È possibile raccogliere campioni di tessuto da persone sane per far progredire la medicina?
Come trovare un equilibrio tra obiettivi scientifici, potenziali rischi e interessi dei partecipanti?
In risposta alla richiesta di una medicina di precisione, alcuni scienziati clinici e di base sono passati dalla valutazione di quali interventi siano sicuri ed efficaci per la maggior parte dei pazienti a un approccio più raffinato, volto a trovare la terapia giusta per il paziente giusto al momento giusto. I progressi scientifici, inizialmente incarnati nel campo dell'oncologia, hanno dimostrato che le classi cliniche possono essere suddivise in fenotipi molecolari intrinseci, con diverse traiettorie e diverse risposte terapeutiche. Per descrivere le caratteristiche dei diversi tipi cellulari ed entità patologiche, gli scienziati hanno creato mappe tissutali.
Per promuovere la ricerca sulle malattie renali, il National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) ha tenuto un workshop nel 2017. Tra i partecipanti c'erano scienziati di base, nefrologi, enti regolatori federali, presidenti di Institutional Review Board (IRB) e, forse soprattutto, pazienti. I partecipanti al seminario hanno discusso il valore scientifico e l'accettabilità etica delle biopsie renali in persone che non ne hanno bisogno nell'assistenza clinica perché comportano un rischio di morte basso ma evidente. Le moderne tecniche "omiche" (metodi di ricerca molecolare come genomica, epigenomica, proteomica e metabolomica) possono essere applicate all'analisi dei tessuti per chiarire percorsi patologici precedentemente sconosciuti e identificare potenziali bersagli per l'intervento farmacologico. I partecipanti hanno concordato che le biopsie renali sono accettabili esclusivamente a scopo di ricerca, a condizione che siano limitate ad adulti che diano il loro consenso, comprendano i rischi e non abbiano interessi personali, che le informazioni ottenute siano utilizzate per migliorare il benessere del paziente e la conoscenza scientifica e che l'organismo di revisione, l'IRB, approvi lo studio.
A seguito di questa raccomandazione, nel settembre 2017, il Kidney Precision Medicine Project (KPMP), finanziato dal NIDDK, ha istituito sei centri di reclutamento per la raccolta di tessuto da pazienti con malattia renale che non presentavano alcuna indicazione per una biopsia clinica. Durante i primi cinque anni dello studio sono state eseguite 156 biopsie, di cui 42 in pazienti con danno renale acuto e 114 in pazienti con malattia renale cronica. Non si sono verificati decessi e le complicanze, tra cui sanguinamenti sintomatici e asintomatici, sono state coerenti con quelle descritte in letteratura e nei moduli di consenso informato dello studio.
La ricerca omica solleva una questione scientifica fondamentale: in che modo i tessuti prelevati da pazienti affetti da malattia si confrontano con i tessuti "normali" e "di riferimento"? Questa domanda scientifica solleva a sua volta un'importante questione etica: è eticamente accettabile prelevare campioni di tessuto da volontari sani per confrontarli con i campioni di tessuto dei pazienti? Questa domanda non si limita alla ricerca sulle malattie renali. La raccolta di tessuti sani di riferimento ha il potenziale per far progredire la ricerca su una vasta gamma di patologie. Tuttavia, i rischi associati alla raccolta di tessuti da diversi organi variano a seconda dell'accessibilità dei tessuti.
Data di pubblicazione: 18-11-2023